FDA批准益普生创新疗法，治疗“石头人症”

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8月17日，益普生（Ipsen）宣布美国食品药品监督管理局已批准Sohonos（palovarotene）上市，用于在进行性肌肉骨化症（FOP）患者中降低新骨化组织的产生。Sohonos为FDA批准首个治疗FOP的药物。

进行性肌肉骨化症的一个俗称是“石头人症”，益普生介绍Palovarotene是一种口服的选择性视黄酸受体γ（RARγ）激动剂。视黄酸受体γ是视黄素信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。适用人群为FOP成人患者，8岁以上的女性儿童患者和10岁以上的男性儿童患者。

此次获批是基于名为MOVE的3期临床试验结果，数据显示，与在标准护理外未接受其它治疗的患者历史数据相比，palovarotene组患者的异位骨化体积显著下降。

责编：朱晓娜

校对：刘玫妍

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